[사진제공 = 넥셀]

 

 

 

미국 식품의약국(FDA)이 신약 평가에서 동물실험을 대체하는 인간 세포 기반 기술(NAMs)을 공식 허가 근거로 인정하는 가이던스 초안)을 지난 18일(현지시간) 발표한 가운데, 국내 줄기세포 기업 넥셀이 이보다 8일 앞선 10일 미국 특허청(USPTO)으로부터 동일 기술 영역의 특허 ‘US 12,571,791 B2’를 등록했다. 규제 수요가 공식화되기 직전 미국 독점권을 선점한 셈이다.

 

신약 개발사들은 약물의 심장 안전성을 확인하기 위해 오랫동안 ‘hERG 어세이’라는 방법을 사용해왔으나, 이 방식은 치명적인 약점이 있었다.

 

전문가들에 따르면 이 방식의 오판율은 약 30%에 달하며, 이는 아무 문제없는 후보물질이 탈락하거나 허가 후 경고문 부착으로 시장성을 잃는 결과를 초래했다. 반대로 실제 위험한 약물을 놓치는 경우마저 발생해왔다. 이로 인해 신약 개발 과정에서 상당한 비효율과 손실을 초래해왔다.

 

넥셀의 특허 기술은 인체 유래 줄기세포(hiPSC)를 심장 근육세포로 분화시킨 뒤 MEA(다전극배열) 플레이트에서 약물 반응을 실시간으로 측정한다. 단일 지표 대신 박동 속도·전기 신호 크기·전기 활동 지속 시간 등 3가지 전기 지표를 동시에 수집해 실제 심장 환경에 가까운 복합 반응을 평가함으로써 약물로 인한 심장의 반응을 입체적으로 파악할 수 있다.

 

FDA가 권고하는 CiPA(Comprehensive in vitro Proarrhythmia Assay) 이니셔티브의 다채널 평가 방향과도 정확히 부합한다.

 

그동안 글로벌 제약사들은 세포 기반 독성 데이터를 보유하고도, 규제 기관의 수용 여부가 불투명해 적극적인 도입을 유보해 왔다. FDA 공인 기준의 부재가 수요 자체를 억눌렀던 셈이다.가이드라인이 최종 확정되면, 규제 요건 충족을 위한 수요가 단기간에 가시화될 가능성이 높다. 이 과정에서 검증된 기술과 특허를 동시에 보유한 기업에 발주가 집중될 전망이다.

 

이와 관련하여 넥셀 관계자는 “FDA의 공식 기준이 제시됨에 따라 글로벌 제약사들은 그 기준에 맞는 서비스를 적극적으로 찾을 것이며, 넥셀은 이미 그 기준에 부합하는 기술을 특허로 보유하고 있다”고 말했다.

 

이번 특허는 미국 내에서 동종 기술을 보유한 경쟁사의 무단 사용을 법적으로 차단하는 효과를 부여한다. FDA 가이드라인 확정 이후 NAMs 서비스를 도입하려는 글로벌 제약사에게 특허 보유 기업인 넥셀과의 계약이 사실상 우선 경로가 되며, 서비스 직접 수행을 통한 매출 이외에도 기술 라이선싱을 통한 로열티 수익 등 복수의 수익 채널 확보도 가능하다.

 

FDA의 이번 가이드라인이공개 의견 수렴 후 최종 확정되면, 글로벌 제약사들의 검증된 평가 서비스와 기술 도입은 더욱 가속화될 전망이다.

 

넥셀 관계자는 “우리의 기술이 FDA가 공식적으로 인정하는 방향과 일치한다는 점에서 가치가 높다”며 “현재 hiPSC 분화 기술, MEA 통합 독성 평가 플랫폼, 미국 독점 특허를 기반으로 글로벌 제약사 대상 서비스 수주 확대를 빠르게 추진하고 있다”고 말했다.

 

[매일경제 이상규 기자]