한때 트렌드로 급부상했던 '줄기세포'는 시장에서 사라지는 듯 보였다. 2014년 코아스템켐온 이후 줄기세포 의약품 허가는 전무했다. 이외에도 여러 기업이 시장에 뛰어들었지만 성과는 없었고 줄기세포 치료제는 시기상조라는 인식도 커졌다.

2012년 설립된 넥셀은 위기에서 기회를 찾았다. 치료제가 어렵다면 시장 내 다른 역할을 찾으면 된다는 의지였다. 생체 임상 과정에서 hiPSC(인간유도만능줄기세포) 기반 기술을 사업화 해 제약사에 공급하면 동물시험의 대안이 될 수 있다는 데 주목했다.

◇ '임상 조력자' 자처, 심장 독성 플랫폼 구축

신약 개발 과정 중 비임상에서의 약물에 의한 심장 독성시험은 난제로 꼽힌다. 가장 좋은 방법은 사람의 세포나 조직을 활용하는 것으로 평가된다. 심장의 경우 세포 분리와 배양이 쉽지 않다. 동물 데이터를 사용하자니 한계가 있고 동물보호를 위한 반대 여론도 거세다.

넥셀의 대안은 hiPSC였다. 줄기세포를 활용한 심장 독성사업 플랫폼을 구축해 신약개발사의 조력자를 자처했다. 비임상 과정에서 개발사들이 효율적 결정을 내릴 수 있도록 하자는 취지였다. 불확실한 치료제 시장보다 보유 기술로 조기 매출 발생을 목표로 했다.

대표적인 게 NeXST라는 이름의 '심장독성평가서비스'다. 이를 활용한 신약 후보물질과 약물의 안전성·유효성 스크리닝 작업을 진행한다. 고객사로부터 약물에 대한 실험 평가를 의뢰받아 심혈관계 안정성 약리 용역 실험을 수행한다.

hiPSC 유래 체세포 배양은 여러 분화 과정을 거쳐야 하므로 대량 생산이 어렵다. 넥셀은 시장의 선도자로 확보한 효율적 생산 능력을 차별점으로 내세웠다. QC 및 QA 기준, 탈락률의 최소화, 세포 기능성 유지, 저분자 화합물을 활용한 원가 절감에 힘쓴 결과다. ISO9001 인증 등 공정 관리를 통해 제품 생산 신뢰도도 높였다.

이외에도 iPSC 유래 체세포, 오가노이드 제품을 글로벌 제약사에 공급한다. 심근세포, 간세포, 신경세포 제품과 전용 배양 배지를 판매하고 있다. 제품과 기술에 관련 있는 평가법에 필요한 장비와 소모품 판매사업도 겸한다.

◇미국법인의 CDMO 매출 기반 확보, '확장' 가능성 확인

올해부터는 넥셀 미국법인의 iPSC 유래 CDMO(위탁개발생산) 사업에도 공을 들이고 있다. 앞으로 다가올 hiPSC 치료제 시장의 위탁 공급자로 성장하기 위한 포석이다. 현재는 화이자, 엔트라다, 존스홉킨스대학 등이 주요 고객사다. 이들의 의뢰를 받아 특정 체세포를 개발 및 생산해 납품하고 있다. 지난해 매출의 83%는 미국에서 발생했다.
 

CDMO 사업 진출은 실적 성장으로도 이어졌다. 지난해 연 매출은 19억원으로 2021년 6억 대비 3배 이상 올랐다. 올해 상반기 매출은 17억원으로 지난해 연 매출에 육박한다. 연내 예상 매출은 35억원 수준인 것으로 알려졌다.

미국 외 다양한 국가에서 가능성을 확인한 점도 고무적이다. 최근에는 일본, 중국, 인도 회사와 계약을 체결했다. 지난 9월에는 일본 최대 CRO(임상시험수탁기관) CMIC홀딩스와 전략적 투자 및 협력 계약을 체결했다.

중국에서는 최근 쑤저우의 바이오베이에 관계사를 설립하고 연내 현지 기업과 협력 계약도 추진 중이다. 올해 1분기에는 인도 비임상 연구 서비스 제공업체 GVRP와 hiPSC 유래 심근, 간, 신경세포 제품 유통 계약도 맺었다.

넥셀은 기존 사업군인 신약 스크리닝 사업(CRO), 체세포제품 공급에 CDMO 사업을 추가해 hiPSC 치료제 시장의 위탁 공급자로 성장하겠다는 목표다. 생체 외 동물시험 대체사업의 전망이 커지는 만큼 시장의 흐름에 발맞춰 선도적 역할을 하겠다는 계획이다.

◇iPSC 기반 캐시카우 바탕 R&D 확대, 미래 전략은 신약 개발

iPSC 유래 신약 후보물질의 발굴 및 임상에도 초점을 둔다. 항염증, 항섬유화 및 사멸 세포제거 능력을 갖는 hiPSC 유래 재조합단백질 NP-011과 파생된 펩타이드로 폐섬유화 질환에 효능이 있는 NPT-0025의 2개 신약 파이프라인을 보유하고 있다.

세포치료제를 연구하며 hiPSC에서 분비되는 단백질에 주목한 결과다. NP-011은 이를 개량해 파이프라인으로 개발 중인 신약이다. 임상 1상을 완료하고 2상 진출을 위한 전략수립을 진행 중이다.

넥셀은 지난 11월 한국거래소가 지정한 2곳의 전문평가기관인 NICE평가정보와 기술보증기금에서 받은 기술성평가에서 A, BBB 등급을 받았다. 내년 상반기 중 상장예비심사를 신청하고 연내 소부장(소재·부품·장비) 특례로 기술특례상장을 준비하고 있다. 상장 주관사는 NH투자증권이다.

넥셀 관계자는 "여러 적응증에서 효능 및 임상 1상 결과를 토대로 글로벌 기술이전을 위한 노력을 지속적으로 진행하고 있다"며 "협력사업을 포함한 다양한 비즈니스 모델을 검토 중"이라고 말했다.

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